Repositionering

Repositionering af konventionelle lægemidler: generelle fordele


1. Betydelig reduktion af risiko for manglende godkendelse

Med udgangspunkt i eksisterende godkendte lægemidler reducerer repositionering risikoen for manglende godkendelse via en kombination af følgende faktorer:

  1. Sikkerhed: Generelt er udviklingsrisikoen lavere for en ny indikation for et kendt lægemiddel, der har vist sig at være tilstrækkeligt sikkert, også selvom det ikke har opfyldt efterstræbte endpoints for dets oprindelige indikation. Lægemidlet konkurrerer i det tilfælde med standardbehandling, hvad angår effektivitet, ikke sikkerhed, og derved elimineres ca. 30 % af tilfældene af manglende godkendelse i kliniske forsøg, der tilskrives sikkerhedshensyn. Behovet for yderligere kliniske toksicitetsforsøg afhænger af, om der foreligger bibliografiske undersøgelser af toksicitet. Hvis sådanne undersøgelser foreligger, reduceres det antal patienter, der skal deltage i nye kliniske forsøg, til et minimum. Som anført nedenfor har Reponex adgang til data fra prækliniske forsøg og kliniske fase I-forsøg via en aftale med en strategisk partner.
  2. Effektivitet: Der er en væsentlig risiko for, at et nyudviklet lægemiddel ikke når dets kliniske endpoints for effektivitet i forbindelse med dets oprindelige indikation, og at det opgives eller tilbagekaldes efter lancering, hvis de oprindelige effektivitetsdata ikke bekræftes. Dette er endnu en alvorlig risiko i forbindelse med udviklingen af nye lægemidler, som undgås eller reduceres væsentligt ved velplanlagt repositionering til indikationer, som lægemidlet med større sandsynlighed vil være effektivt mod.
    Samlet set anslås det, at virkningerne af a) og b) vil øge kliniske forsøgs chancer for succes med 250 % i forhold til et nyt lægemiddel.
  3. Anvendelse af eksisterende videnskabelige publikationer: Dette sikrer optimal planlægning og udførelse af kliniske forsøg.
  4. Betydeligt lavere fejlrate med hensyn til godkendelse: Dette er resultatet af den samlede virkning af ovennævnte faktorer.
2. Intellektuelle ejendomsrettigheder (IP)

Repositionering giver mulighed for at opnå stærke patenter, selvom de oprindelige patenter på den aktive lægemiddelingrediens stadig er gældende. Følgende kan være nyskabende og have værdi som opfindelse og kan derved føre til patenterbare krav:

  1. Nye indikationer: Disse skal i nogle tilfælde understøttes af eksempler på Proof of Concept.
  2. Nye doseringer: Disse anvendes ved de nye indikationer og kan være ganske forskellige fra tidligere doseringer for de oprindelige indikationer.
  3. Nye indgiftsmetoder: Disse tilpasses de nye indikationer og vælges ud fra deres særlige fordele i forbindelse med behandlingen, dvs. lokal indgift på behandlingsstedet.
  4. Forskellige formuleringer: Disse følger direkte af en eventuel ny indgiftsmetode og er udviklet til at maksimere både effektivitet og godkendelsesrate.

Reponex’ portefølje af IP-rettigheder beskrives under de enkelte kliniske udviklingsprojekter.

3. Reduktion af omkostningerne

Omkostningerne til at relancere et repositioneret lægemiddel beløber sig i henhold til beregninger i gennemsnit til USD 8,4 mio., mens omkostningerne til relancering af en ny formulering af et eksisterende lægemiddel til dets oprindelige indikation i gennemsnit beløber sig til USD 41,3 mio., og omkostningerne til lancering af et nyt lægemiddel i gennemsnit beløber sig til mere end USD 1,3 mia. Omkostningerne til at markedsføre et repositioneret lægemiddel udgør således under 1 % af omkostningerne til at lancere et nyt lægemiddel.

4. Kortere produktionstid

De fordele, der nævnes i punkt 1 ovenfor, afspejles også i en kortere tidsramme for udvikling og godkendelse. Udviklingen af et nyt standardlægemiddel tager typisk over 10 år til markedsføring, mens et repositioneret lægemiddel typisk kan markedsføres efter 3-12 år. Ved lanceringen på markedet har det repositionerede lægemiddel samme position som det nyudviklede standardlægemiddel.

5. Markedspotentiale/finansielt potentiale

Der findes en række eksempler på repositionerede lægemidler, der har opnået blockbuster-status, selvom man ikke har ændret indgiftsvej for at forbedre deres sikkerhedsprofil. Et bemærkelsesværdigt eksempel er thalidomid og dets analoger, der blev kendt for dets skadelige teratogene virkninger under graviditet, men som nu genererer en omsætning på flere milliarder dollars som behandling mod cancer, herunder myelomatose. Viagra er et lægemiddel, der ikke opfyldte det primære effektmål som blodkarsudvidende behandling af forhøjet blodtryk, men som viste sig at være særdeles effektivt til behandling af erektil dysfunktion, og som fortsat genererer en årlig omsætning på mere end USD 2 mia.